子どもの難病「ムコ多糖症」 世界初の治療法が実用化へ | 医療 | NHKニュース

2021/04/24 148 users 難病 NHKニュース 医療 実用化 子ども

子どもに知的な発達の遅れなどを引き起こす難病の「ムコ多糖症」について、症状の進行を抑える世界初の治療法が承認され、26日実用化される見通しです。 治療法を開発したのは、国立成育医療研究センターの奥山虎之統括部長らのグループです。 「ムコ多糖症2型」は、生まれつき特定の酵素が足りず、知的な発達の遅れや臓... 続きを読む

患者のゲノム、直接書き換え　米で世界初の臨床試験：朝日新聞デジタル

2017/11/16 13 users ゲノム 点滴 難病 変形 遺伝子

狙った遺伝子を改変できるゲノム編集技術を使い、患者の体内のゲノムを直接書き換えて、難病を治療しようという世界初の臨床試験が、米カリフォルニア州で始まった。１５日、治療法を開発する米サンガモ・セラピューティクス社が発表した。 治療の対象は、遺伝子の異常でムコ多糖を分解する酵素が体内で作られないため、骨や関節の変形や呼吸困難、臓器肥大などの症状が出る難病「ムコ多糖症Ⅱ型」。患者は毎週酵素を補う点滴が欠... 続きを読む

ハンター症候群：薬の効果、脳の「関門」突破　近く治験 - 毎日新聞

2017/03/18 85 users 関門 点滴 難病 毎日新聞 治験

全身の細胞に不要になった物質がたまり、さまざまな症状が表れる難病「ハンター症候群」で、これまで治療法がなかった知的障害の改善を試みる薬の治験を、製薬会社ＪＣＲファーマ（兵庫県芦屋市）が３月末から始める。薬を点滴で投与し、脳の血管の「関門」を通過させて神経細胞に届ける技術を開発した成果で、今後、アルツハイマー病など他の脳神経疾患の治療薬への応用が期待できる。【藤野基文】 ハンター症候群はムコ多糖症と... 続きを読む